Минздрав России зарегистрировал самый дорогой лекарственный препарат в мире — «Золгенсма». Он предназначен для пациентов со спинальной мышечной атрофией (СМА). Об этом сообщил «Интерфакс».
«Золгенсма» известен также как онасемноген абепарвовек — это международное непатентованное наименование лекарства. Его применяют для детей в возрасте до двух лет. Препарат обеспечивает выздоровление после одноразового введения.
Документы на регистрацию «Золгенсмы» подали в ведомство в июле 2020 года. Лекарство выпускает фармакологическая компания «Новартис Фарма АГ». Стоимость одного укола составляет 2,1 млн долларов США.
«Препарат содержит вектор для доставки отсутствующего или дефектного гена SMN1. Он отвечает за синтез белка SMN, необходимого для функционирования двигательных нейронов и скелетной мускулатуры», — пояснил «Фармацевтический вестник».
Ранее в России зарегистрировали еще два препарата для лечения спинальной мышечной атрофии. Первым одобренным лекарством стала в 2019 году «Спинараза». Следом за эти препаратом в конце 2020 года Минздрав зарегистрировал «Эврисди».
Закупки «Золгенсмы» в России проводит благотворительный фонд «Круг добра». Организация в данный момент готова обеспечить необходимым лекарством 12 детей, нуждающихся в генозаместительной терапии.