Двое детей из России и Казахстана умерли в ходе лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) препаратом генной терапии «Золгенсма». Об этом сообщает Reuters со ссылкой на заявление пресс-службы швейцарского производителя лекарства Novartis.
Причиной обоих смертей стала острая печеночная недостаточность через 5–6 недель после введения препарата и примерно через 1–10 дней после начала снижения дозы кортикостероидов (противовоспалительного лекарства).
Novartis уведомила об инциденте органы здравоохранения, где продается препарат, и проинформировала медицинских работников.
«Золгенсма» известен также как онасемноген абепарвовек — это международное непатентованное наименование лекарства. Его применяют для детей в возрасте до двух лет. Препарат обеспечивает выздоровление после одноразового введения. Стоимость дозы составляет более 2 млн долларов.
9 декабря 2021 года Минздрав России зарегистрировал «Золгенсму». 7 июля 2022 года препарат ввели в гражданский оборот на территории страны.